Essentialis presenta los resultados de la primera fase del PC025 Estudio Clínico Evaluación DCCR en el tratamiento del síndrome de Prader-Willi en ACMG Reunión Genética Clínica Anual
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PR Newswire
CARLSBAD California 26 de marzo 2015.
CARLSBAD California 26 de marzo 2015 / PRNewswire / – essentialis anunció hoy que el Dr. Virginia Kimonis profesor en la División de Genética y Medicina Genómica Departamento de Pediatría de la Universidad de California Irvine Escuela de Medicina el investigador principal para PC025 estudio clínico estará presentando. un resumen de los resultados de la primera fase del estudio clínico PC025 hoy en la Genética Clínica Reunión Anual del Colegio Americano de Genética Médica y Genómica. PC025 Estudio clínico está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de DCCR en el síndrome de Prader-Willi (SPW obesos) pacientes.
PWS es un trastorno genético multisistémico complejo que afecta a 1: 10.000 a 1: 30.000 hombres y mujeres y las personas de todas las etnias por igual. Características clínicas iniciales de PWS incluyen hipotonía conduce a una mala alimentación chupar dificultad y retraso en el desarrollo en la primera infancia. Masa muscular bajo y bajo gasto energético en reposo está presente durante toda la vida. El defecto neurológico central de la enfermedad hace que los pacientes con SPW a sentir que se están muriendo de hambre y les señala para conservar más energía y aumentar significativamente su consumo de calorías resulta en hiperfagia obesidad mórbida y una mayor incidencia de la diabetes. El retraso del desarrollo / problemas de conducta de deficiencia de hormona de crecimiento discapacidad intelectual leve, incluidos los comportamientos agresivos y amenazantes enfermedad y neuroendocrinos anomalías mentales se observan con frecuencia.
PC025 Estudio clínico de un estudio aleatorizado de retirada inscrito 13 pacientes con SPW confirmados genéticamente obesos entre las edades de 10 y 22. La primera fase consistió en 10 semanas de tratamiento abierto durante el cual los pacientes fue titulado más arriba en la dosis y luego trataron de forma estable por el resto de los 10 semanas.Este es seguido por unos 4 semanas doble ciego puntos finales phase.The tratamiento controlados con placebo en la primera fase incluyó cambios en la composición corporal (proporción de grasa corporal magra masa corporal magra masa corporal / masa grasa) cambios en los cambios en el comportamiento y la hiperfagia seguridad.
Cinco mujeres y 8 pacientes masculinos fueron asignados al azar en el promedio study.On tenían 16 años de edad pesaron 89 kg habían 52% de grasa corporal y hyperphagia.Six moderada de los 13 pacientes en el estudio fueron tratados con hormona de crecimiento al inicio del estudio y continuaron que el tratamiento todo el study.Nearly todos fueron atendidos en el hogar y no había por protocolo cambio en la ingesta de calorías o ejercicio.
El tratamiento con DCCR más de 10 semanas produjo los siguientes efectos estadísticamente significativos y clínicamente relevantes: la grasa corporal se redujo en un 4,2% (p = 0,003) de masa corporal magra se incrementó en un 4,9% (p = 0,005) de masa corporal magra relación masa / grasa era incrementado en un 9,8% (p = 0,002) hiperfagia se redujo en un 35% (p = 0,006) todos ellos basados en por protocolo analysis.Additionally 62,5% de las veces cuando se observaron comportamientos amenazantes y destructivas agresivos al inicio del estudio se habían detenido a finales de 10 semanas de tratamiento (p = 0,01 para la comparación con la tasa de cesación de todas las otras conductas asociadas PWS (29,8%)). El fármaco fue bien tolerado con el evento adverso más común es el edema periférico.
«Con la ejecución de la calidad del equipo de la UCI y el apoyo de la Fundación para la Investigación de Prader-Willi y la Fundación Síndrome de Prader-Willi California este estudio fue reclutado rápidamente y ha dado algunos resultados excepcionales», declaró el Dr. Neil M. Cowen Presidente y Director Oficial de la Ciencia de essentialis. «Estamos mirando adelante a las interacciones casi a término con la FDA sobre el plan general de desarrollo para DCCR en PWS y para completar el desarrollo fundamental y llevarlo al mercado.»
«Hemos procedido de una hipótesis de trabajo sobre por qué DCCR debería tener un impacto sobre los SMP a haber mostrado claramente que DCCR es terapéuticamente vista effective.I como una opción terapéutica muy prometedora para el tratamiento de PWS», dijo el doctor Kimonis. «Esperamos con interés la conclusión de este estudio el próximo mes proporcionar a los pacientes con un mayor acceso a DCCR y para completar la planificación para el estudio fundamental.»
«Sentimos que había una sólida justificación para evaluar DCCR por su potencial para impactar múltiples necesidades insatisfechas críticos de pacientes con SPW que motivaron la Fundación para proporcionar subvenciones a essentialis para la realización de estudios clínicos PC025», dijo la doctora Theresa Strong Presidente de la Ciencia Consejo Asesor de la Fundación para la Investigación de Prader-Willi. «Hemos sido muy gratificante ver que el potencial impacto terapéutico de DCCR en PWS puede ser más extensa de lo que habíamos previsto abordar una gama más amplia de necesidades no satisfechas con el potencial de mejorar sustancialmente el cuidado y la salud de los pacientes con SPW y la calidad de vida de sus familias «.
«Teniendo en cuenta estos resultados, parece que DCCR tiene el potencial de modificar la progresión de la enfermedad en pacientes con SPW más jóvenes que limitan la acumulación de exceso de grasa corporal aumenta la masa corporal magra retrasar el empeoramiento de la hiperfagia y reducir los comportamientos agresivos y destructivos», dijo la doctora Jennifer Miller un investigadora líder de PWS y Profesor Asociado de la División de Endocrinología Pediatría de la Universidad de Florida. «Estoy esperando con interés el estudio pivotal de este fármaco seguro en pacientes pediátricos para confirmar su impacto en la progresión de la enfermedad.»
Acerca DCCR DCCR es una tableta una vez al día que está en desarrollo para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi y otras indicaciones huérfanas. DCCR está cubierta por múltiples emitió US y concede patentes de la UE y Japón que proporcionan composición de protección asunto hasta 2028. essentialis está procesando a nivel mundial reclamaciones al uso de formulaciones farmacéuticas de activadores de los canales KATP y DCCR en el tratamiento del síndrome de Prader-Willi. Essentialis ha evaluado DCCR en más de 200 sujetos en estudios controlados con placebo, doble ciego múltiples. Más información sobre PC025 estudio clínico se puede encontrar en www.clinicaltrials.gov usando identificador NCT02034071.
Acerca essentialis Inc. essentialis es un medicamento huérfano con sede en Carlsbad centrado compañía farmacéutica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores dirigidos a la de potasio sensibles a ATP canalizar una proteína de membrana metabólicamente regulada cuya modulación tiene el potencial para tratar y prevenir una amplia gama de CNS metabólica y enfermedades cardiovasculares.
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Última actualización el: 26/03/2015
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