Grandes noticias para la comunidad de PWS: nuevo tratamiento, planes globales y qué sigue
29 de abril de 2025
Este mes celebramos una importante reunión, invitando a asociaciones de PWS y a partes interesadas de todo el mundo a debatir el potencial de acceso global a VYKAT™ XR (DCCR) para el tratamiento de la hiperfagia en personas con PWS. La sesión se centró en el proceso de comercialización de los tratamientos y en cómo la IPWSO puede contribuir a impulsar acciones para garantizar un acceso más rápido para todos.
El profesor Steffen Thirstrup, director médico de la Agencia Europea de Medicamentos, explicó cómo funciona el proceso de aprobación de medicamentos en Europa para enfermedades raras. Lo dejó claro: la opinión de los pacientes es importante. Si bien la aprobación está centralizada en la UE, cada país gestiona sus propios precios y reembolsos, lo cual puede ser complejo.
Vea la presentación de Steffen Thirstrup en nuestro canal de YouTube.
Charles Gore, Director Ejecutivo del Fondo de Patentes de Medicamentos, habló con franqueza sobre los desafíos de llevar nuevos tratamientos para enfermedades raras a lugares como África, Latinoamérica y partes de Asia . Estos incluyen precios elevados, normas complejas y sistemas de salud limitados. Sin embargo, existen posibles soluciones, como que los países se unan para comprar el medicamento conjuntamente a un precio más bajo.
Vea la presentación de Charles Gore en nuestro canal de YouTube.
El Dr. Anish Bhatnagar, director ejecutivo de Soleno Therapeutics, reafirmó el compromiso de la compañía con la equidad global. Colaboran activamente con las partes interesadas y grupos de apoyo a nivel nacional para apoyar las solicitudes regulatorias locales y explorar modelos de precios adecuados a la capacidad de cada región.
El profesor Tony Holland, presidente de IPWSO, subrayó que si bien VYKAT™ XR es un gran avance, las mejores prácticas en control ambiental, apoyo conductual y atención profesional siguen siendo vitales para mejorar la calidad de vida de las personas con PWS.
Esta reunión fue un gran recordatorio de que necesitamos defensa, concientización y colaboración para asegurarnos de que todas las personas con PWS tengan una oportunidad justa de recibir la mejor atención posible.
Como parte de la misión global de IPWSO, continuamos abogando por el acceso equitativo a estos tratamientos que cambian la vida, trabajando con agencias reguladoras, formuladores de políticas y la comunidad de enfermedades raras.
Los mantendremos informados a medida que más países inicien el proceso de aprobación. Mientras tanto, sigan concienciando y apoyando a sus grupos locales de PWS; su voz realmente marca la diferencia.
Con esperanza,
El equipo de IPWSO